中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項

DLin-MC3-DMA具有獨(dú)特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質(zhì)體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細(xì)胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質(zhì)體因具有正電性可增加粒子在體內(nèi)的溶酶體逃逸，提高轉(zhuǎn)染效率，而又不易被巨噬細(xì)胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質(zhì)體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。此外，研究者還發(fā)現(xiàn)，陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān)，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細(xì)胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個數(shù)量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進(jìn)一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應(yīng)用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。DLin-MC3-DMA的溶解度。中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項

核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA可電離化陽離子脂質(zhì)

研究者還發(fā)現(xiàn)，陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān)，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細(xì)胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個數(shù)量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進(jìn)一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應(yīng)用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病變，是di一款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物，成功打開了沉默細(xì)胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達(dá)有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應(yīng)用不只是局限于肝臟細(xì)胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發(fā)展為平臺技術(shù)，十分具有應(yīng)用前景。更多核酸遞送類關(guān)鍵輔料信息歡迎關(guān)注我們的官方或撥打我們的電話！ 江蘇注射用DLin-MC3-DMA規(guī)模生產(chǎn)艾偉拓DLin-MC3-DMA的CAS號是多少？

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質(zhì)——可電離化陽離子脂質(zhì)的典范，具有“低毒高效”的優(yōu)勢具有廣Fan的使用前景。

|中文名稱：DLin-MC3-DMA|商品名：DLin-MC3-DMA|CAS號：1224606-06-7|純度：98%|分子量：642.09|保存條件：-20℃|用途：陽離子脂質(zhì)體|分子式：C43H79NO2|性狀：無色至淡黃色油狀液體|溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|注意事項：避免與強(qiáng)酸、強(qiáng)堿、強(qiáng)氧化性物質(zhì)接觸|生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd.

全球首ge siRNA藥物Onpattro®（Patisiran陽離子脂質(zhì)體注射液）于2018年獲批上市，這也是首ge用于***轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷的藥物，這款藥物中使用的關(guān)鍵脂質(zhì)即為可電離陽離子脂質(zhì)Dlin-MC3-DMA。此外，也有許多陽離子脂質(zhì)體藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)，如遞送紡錘體驅(qū)動蛋白（KSP）-siRNA和血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）-siRNA的ALN-VSP02脂質(zhì)體，遞送分化簇31（CD31）-siRNA和血管生成素（TIE-2）-siRNA的AtuPLEX脂質(zhì)體，以及MediGene公司的Endo TAG-1（紫杉醇陽離子脂質(zhì)體）和石藥控股集團(tuán)有限公司的紫杉醇陽離子脂質(zhì)體。AVT可電離化脂質(zhì)體Dlin-MC3-DMA產(chǎn)品規(guī)格是多少？

DLin-MC3-DMA具有獨(dú)特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應(yīng)用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干擾）作為一種高xiao的序列特異性基因沉默技術(shù)在惡性**基因***領(lǐng)域引起了重點(diǎn)關(guān)注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應(yīng)分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，抑制特異**相關(guān)的基因表達(dá)，從而達(dá)到抑制**生長﹑侵襲和轉(zhuǎn)移的目的”，是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點(diǎn)領(lǐng)域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強(qiáng)親水性基團(tuán)導(dǎo)致其不能通過被動運(yùn)輸而進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi)，加之siRNA在細(xì)胞質(zhì)內(nèi)容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi)發(fā)揮其功效。因此，尋找合適的運(yùn)輸載體是siRNA***的首要問題。艾偉拓可電離化脂質(zhì)體Dlin-MC3-DMA純度。江蘇mRNA領(lǐng)域DLin-MC3-DMA使用注意事項

DLin-MC3-DMA結(jié)構(gòu)式。中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項

陽離子脂質(zhì)分子在結(jié)構(gòu)上由三個部分組成：一個或多個陽離子頭部（head）、連接鍵（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。

常見的陽離子脂質(zhì)體的疏水尾部主要有脂肪烴鏈和膽固醇環(huán)。脂肪烴鏈的碳原子數(shù)通常為12至18個，以達(dá)到在生理溫度下為脂雙層提供足夠的流動性，又能使脂雙層膜維持一定的剛性，以便為陽離子脂質(zhì)體在體內(nèi)的脂質(zhì)融合創(chuàng)造條件。對以脂肪鏈為尾部的脂質(zhì)體，碳鏈加長會導(dǎo)致轉(zhuǎn)染效率降低，但在鏈內(nèi)引入不飽和鍵可提gao效率。將膽固醇用作疏水尾部，效果常常優(yōu)于脂肪鏈，因?yàn)橛伤鼌⑴c形成的雙分子層結(jié)構(gòu)更穩(wěn)定。說到優(yōu)的陽離子脂質(zhì)，AVT為您提供多款陽離子脂質(zhì)，包括常用的DLiN-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL及DOTMA等等，高純度，注射級，具體的產(chǎn)品資料歡迎前往AVT產(chǎn)品中心進(jìn)行查閱！ 中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項